Sarepta Therapeutics는 희귀 신경근육 질환 분야의 유전자 치료 및 RNA 표적 치료제 분야에서 글로벌 선두 기업으로, 2025년 순제품 매출 18억 6천만 달러를 기록했습니다. 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 유전자 치료제 ELEVIDYS는 8억 9,900만 달러의 매출을 달성했으며, PMO 기반 RNA 치료제는 9억 6,600만 달러의 매출을 올렸습니다. 36%의 인력 감축을 포함한 전략적 구조조정을 통해 지속적인 현금 흐름 창출 기반을 마련했습니다. 강점: 유전자 치료(AAV)와 RNA 표적 치료(PMO) 방식을 모두 아우르는 독보적인 이중 플랫폼 접근법; 더 넓은 DMD 환자군으로의 ELEVIDYS 적응증 확대를 통한 매출 가속화; 로슈와의 글로벌 파트너십을 통한 미국 외 지역 상업화;